В Евросоюзе впервые разрешена генная терапия

Представители Европейской комиссии, занимающейся здравоохранением, впервые в истории официально дали согласие на использование генной терапии.

На территории ЕС впервые разрешено использовать препарат, предназначенный для генной терапии. Alipogene tiparvovec генетически регулирует уровень жиров в крови, излечивая панкреатиты и предотвращая ранние инфаркты и инсульты. Медики надеются, что это лишь начало эры генной терапии, которая выведет лечение людей на принципиально новый уровень.

Препарат alipogene tiparvovec был разработан для лечения редкой наследственной патологии – недостаточности липопротеинлипазы (ее еще называют гиперлипопротеинемией I типа). При недостаточности этого фермента резко повышается уровень хиломикронов (частиц, участвующих в транспортировке жиров) в крови.

У больных из-за того, что сосуды «забиваются жиром», инфаркт миокарда или инсульт могут случиться в возрасте 20–25 лет. Среди менее устрашающих последствий спонтанное или вызванное нарушением диеты воспаление поджелудочной железы – панкреатит. Alipogene tiparvovec изменяет ген, кодирующий производство липопротеинлипазы.

По сути, препарат представляет собой нормальный ген липопротеинлипазы, «упакованный» в ДНК вирусного вектора (частица, которая используется для доставки генетического материала в клетки-мишени). В данном случае вирусный вектор представляет собой аденоассоциированный вирус. Этот вирус абсолютно безвреден для организма (во всяком случае, пока нет доказательств в пользу его патогенности) в отличие, например, от ретровирусов, которые также можно использовать в качестве вирусных векторов, но они с определенной вероятностью могут вызывать мутации и провоцировать образование опухолей.